Генная терапия побеждает слепоту

Фото: Alfawoman.info

По сообщению Би-Би-Си, международной группой ученых признана эффективной экспериментальная генная терапия редкой наследственной болезни, вызывающей слепоту.

Амавроз Лебера – наследственная болезнь, когда в сетчатке необратимо погибают светочувствительные клетки, резко, почти до слепоты, ухудшается зрение, зрачок не реагирует на свет, возникает нистагм. 12 человек с врожденной формой такой болезни участвовали в первом этапе эксперимента.

Каждому практически незрячему пациенту произвели введение в глаз вирусного вектора с геном RPE65, ответственного за возникновение болезни. Первый этап исследования закончился в 2008 году, и было обнаружено, что у пациентов зрение стало немного лучше при отсутствии каких-либо ощутимых побочных эффектов.

Далее троим из участников в другой глаз осуществили введение генного препарата AAV2-hRPE65v2. Согласно отчету, напечатанному в издании Science Translational Medicine, в результате зрение пациентов продолжило улучшаться: они стали видеть при сумерках, распознавать лица людей, самостоятельно осуществляли покупки в магазине.

По словам Манзара Аштари из Филадельфийской Детской больницы, участникам эксперимента провели магниторезонансную функциональную томографию. Она показала, что у пациентов активизируются зрительные центры мозга при разглядывании каких-либо предметов. Коллектив исследователей под руководством Джин Беннет из Пенсильванского Университета готовится к проведению терапии второго глаза оставшихся девяти больных.

14 фев в 05:27 Поделиться ссылкой